阵发性睡眠性血红蛋白尿的发病与造血干细胞的基因突变有关，因此应避免接触化学物品或放射线等可引起造血干细胞基因突变的因素，以免诱发该病。对于该病的治疗可给予对症治疗，严重贫血时可输注红细胞，多采用去白红细胞，也可以口服雄激素刺激红细胞的生成。控制溶血的发作主要采用糖皮质激素，对部分患者有一定的疗效，也可口服碳酸氢钠来碱化尿液及血液，部分患者使用抗补体单克隆抗体进行治疗，效果较好。对于发生血栓的患者可给予抗凝治疗。目前唯一可能治愈该病的方法为异基因造血干细胞移植，但具有一定的风险，应慎重选择。